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2024-08-15

AAV基因療法：罕見病治療的突破口？

加拿大病童醫院和美國波士頓兒童醫院等機構的研究團隊采用腺相關病毒（AAV）療法，以腺相關病毒9型（AAV9）為載體，利用鞘內注射技術，將正常的AP4M1基因注入邁克爾體內。經過一段時間治療，邁克爾的癥狀得到改善，他可以用腳后跟長時間站立，并能借助輔助裝置行走。相關論文發表于《自然·醫學》。

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2024-08-13

突破性發現：通過改善細胞動員來促進干細胞移植

阿爾伯特·愛因斯坦醫學院(Albert Einstein College of Medicine)一個由三人組成的研究小組的一項發現可能會提高干細胞移植的有效性。干細胞移植通常用于癌癥、血液疾病或由缺陷干細胞引起的自身免疫性疾病患者。缺陷干細胞產生人體所有不同的血細胞。這項在小鼠身上進行的研究結果發表在《Science》雜志上。

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2024-08-09

抗衰老治療研究獲突破：再生基因移植恢復干細胞活力

據日本東京大學官網最新報道，該大學藥學研究生院團隊發現，將能再生身體的簡單生物體基因轉移到普通果蠅體內，轉移后的基因抑制了果蠅與年齡相關的腸道問題。這表明具有高再生能力的動物基因，或會恢復干細胞功能并延長另一種生物的壽命。

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2024-08-06

廣州首例成人重型地貧患者基因治療成功

“再也不用輸血了。”8月5日，在廣州市第一人民醫院血液內科，記者遇到準備出院的嘉嘉（化名），21歲的廣西女孩開啟了新生活。 據記者了解，廣州市第一人民醫院血液內科2024年啟動了β珠蛋白生成障礙性貧血（以下簡稱“β地貧”）的基因治療臨床研究，為廣州市首位成人重型β地貧患者進行了基因治療，嘉嘉從此擺脫輸血依賴。目前，基因治療在國際上也逐漸成為“一次治療永久性治愈”的β地貧的新療法。

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2024-08-02

單細胞組學解碼泛癌腫瘤微環境中的T細胞

為更好了解腫瘤浸潤T細胞的全貌，在國家自然科學基金重大研究計劃“組織器官區域免疫特性與疾病”支持下，北京大學生命科學學院教授、中國科學院院士張澤民課題組利用單細胞組學技術，揭示了癌癥間的共性和特殊性。

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2024-07-31

CAR增強子！讓CAR-T細胞更強、更持久，有效防止腫瘤復發

2024年7月30日，Dana-Farber癌癥研究所、哈佛醫學院的研究人員在Nature Biotechnology期刊發表了題為：A CAR enhancer increases the activity and persistence of CAR T cells的研究論文。 研究團隊開發了一種CAR增強子（CAR enhancer，CAR-E），通過將BCMA抗原與低親和力IL-2融合，從而選擇性地在CAR-T細胞中誘導IL-2信號轉導，在降低IL-2相關毒性的同時，增加了CAR-T細胞的增殖、腫瘤細胞的清除以及記憶CAR-T細胞的發育，還能有效防止腫瘤復發，在更低CAR-T細胞劑量下增強CAR-T細胞的功能和持久性。

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2024-07-30

人類腎臟最詳盡單細胞圖譜繪制

來自美國費城兒童醫院及賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院的科學家，成功繪制出人類腎臟最詳盡的單細胞圖譜，以前所未有的水平捕捉了健康和患病腎臟的復雜性，并在病程早期預測了慢性腎病（CKD）的進展。最新研究有望為CKD患者提供更好的診斷和精確的治療。相關論文發表于近日出版的《自然·遺傳學》雜志。

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2024-07-29

為肺癌患者提供精準免疫治療方案

近日，北京航空航天大學生物與醫學工程學院教授常凌乾團隊成功研發一款名為NICHE的新型納米醫療芯片。該芯片可以快速檢測肺癌循環腫瘤細胞(CTCs)內PD-L1基因表達和腫瘤細胞響應免疫細胞的行為表型，并進一步對源自患者的CTCs進行亞群劃分，為肺癌患者提供更精準的免疫治療方案。相關研究論文發表在《美國國家科學院院刊》上。

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