澳大利亞沃爾特和伊麗莎·霍爾醫學研究所科學家發現了一種小分子，能夠選擇性抑制細胞凋亡。這一發現為治療帕金森病和阿爾茨海默病等神經退行性疾病開辟了新途徑。相關研究論文發表于最新一期《科學進展》雜志。
BAX蛋白的結構圖。圖片來源：WEHI研究所
細胞凋亡是人體正常的生理過程，每天約有百萬個細胞有序消亡。然而，當這一過程失控時，如腦細胞過度凋亡，就會成為神經退行性疾病的“元兇”。目前臨床上缺乏能有效阻止神經元凋亡的療法，這也成為攻克這類疾病的關鍵瓶頸。
通過高通量篩選技術，研究團隊對超過10萬種化合物進行系統分析，最終鎖定了一種特殊的小分子。通常“殺手”蛋白BAX可通過破壞線粒體來殺死細胞，而這種小分子能精準干擾BAX蛋白活性，從而讓細胞免于死亡。值得注意的是，在大多數細胞中不一定能上演相同的劇情，但在神經元內，單獨關閉BAX或足以阻止細胞凋亡。
研究團隊表示，雖然促使細胞凋亡的藥物已在某些癌癥治療中取得突破并發揮作用，但細胞死亡抑制劑的研發始終面臨巨大挑戰，特別是在神經退行性疾病領域。最新發現不僅揭示了細胞凋亡的新調控機制，更為開發新一代神經保護藥物提供了重要靶點。
