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科學(xué)研究
研究項(xiàng)目
group profile

目前,CAR-T療法在血液腫瘤中取得了顯著的療效,全球已上市的多款CAR-T產(chǎn)品適應(yīng)癥均為血液瘤,而實(shí)體瘤在癌癥中占比超過90%,實(shí)體瘤的臨床需求遠(yuǎn)遠(yuǎn)沒有得到滿足。同時(shí),與血液瘤相比,實(shí)體腫瘤面臨更加棘手的挑戰(zhàn)。

集團(tuán)致力于開發(fā)CAR-T技術(shù)(實(shí)體瘤方向),目前擁有3個(gè)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺(tái):Trans-CAR®、Boost-CAR®、R-Star,并在多家三甲醫(yī)院開展了針對(duì)CLDN18.2、Nectin-4等靶點(diǎn)的實(shí)體瘤CAR-T臨床試驗(yàn),相關(guān)數(shù)據(jù)已初步顯示出可控的安全性和良好的臨床療效。

NK細(xì)胞無需識(shí)別腫瘤特異性抗原就能快速、直接殺傷腫瘤細(xì)胞,具有廣譜高效的抗腫瘤作用,在腫瘤的免疫治療中展現(xiàn)出廣闊的前景。通過CAR結(jié)構(gòu)修飾后的CAR-NK細(xì)胞,具有更強(qiáng)的靶向殺傷腫瘤細(xì)胞的能力,無論是對(duì)血液腫瘤,還是對(duì)實(shí)體腫瘤,都表現(xiàn)出優(yōu)異的抗腫瘤活性。

CAR-NK療法抗腫瘤活性好,安全性高,可規(guī)模化生產(chǎn),是一種通用、即用型產(chǎn)品,是腫瘤治療的新希望,臨床研究表明具有顯著的臨床優(yōu)勢(shì)。一方面,CAR-NK細(xì)胞可以異體使用,使其成為現(xiàn)貨通用型產(chǎn)品成可能;另一方面,CAR-NK細(xì)胞細(xì)胞因子釋放綜合癥(CRS)發(fā)生率低,安全性更高。

集團(tuán)研發(fā)CAR-NK技術(shù),意在開發(fā)針對(duì)實(shí)體腫瘤的通用現(xiàn)貨型免疫細(xì)胞創(chuàng)新藥物,大幅降低細(xì)胞產(chǎn)品的生產(chǎn)成本,造福更多患者。目前,集團(tuán)已搭建用于NK細(xì)胞的慢病毒轉(zhuǎn)染平臺(tái),解決了慢病毒轉(zhuǎn)染NK細(xì)胞效率低的問題,MOI=3時(shí),轉(zhuǎn)導(dǎo)效率≥70%,VCN<5。同時(shí),針對(duì)NK細(xì)胞在體內(nèi)存活時(shí)間不長(zhǎng)的問題,集團(tuán)開發(fā)了候選產(chǎn)品iCAR-NK。

該項(xiàng)目系采用體外誘導(dǎo)的成軟骨干細(xì)胞治療退行性骨關(guān)節(jié)炎。其作用機(jī)制如下:

1、分化為軟骨組織,修復(fù)和再生軟骨組織

2、免疫調(diào)節(jié),抑制炎癥

3、分泌多種細(xì)胞因子,減少骨關(guān)節(jié)、滑膜破壞

4、抑制基質(zhì)金屬蛋白酶表達(dá),促進(jìn)關(guān)節(jié)軟骨的再生

5、調(diào)節(jié)信號(hào)通路,減輕骨關(guān)節(jié)炎進(jìn)展

由于采用了體外誘導(dǎo)的成軟骨干細(xì)胞技術(shù),使干細(xì)胞分化為成軟骨細(xì)胞的效率更高。

集團(tuán)現(xiàn)有研發(fā)管線涵蓋臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞、CAR-T細(xì)胞、PANK細(xì)胞、CAR-NK細(xì)胞等方向。

技術(shù)平臺(tái)

產(chǎn)品代碼

靶點(diǎn)

適應(yīng)癥

管線推進(jìn)度

臨床前研究

探索性臨床

IND

臨床I期

臨床II期

NDA申報(bào)

2nd-CAR CT225 CLDN18.2 CLDN18.2
陽性實(shí)體瘤
CT080 GCC GCC
陽性實(shí)體瘤
CT341 Nectin-4 Nectin-4
陽性乳腺癌
Boost-CAR CT253 CLDN18.2 CLDN18.2
陽性實(shí)體瘤
R-Star R-Star001 / /
Trans-CAR CT076 CLDN18.2 /
PANK PANK-003 / 實(shí)體腫瘤
術(shù)后輔助化療
CAR-NK CK001 / /
CAR-iT IT001 / /
MSC ST001 / Ⅱ-Ⅲ期
膝骨關(guān)節(jié)炎
研究成果
Research results
集團(tuán)在細(xì)胞儲(chǔ)存、細(xì)胞藥物、再生醫(yī)學(xué)、細(xì)胞衍生品等方面,經(jīng)過持續(xù)的研究,取得了豐碩的研究成果,累計(jì)申請(qǐng)發(fā)明
專利、實(shí)用新型專利、國(guó)際專利(PCT)近170項(xiàng)。
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