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2024-01-22

諾獎得主、基因編輯技術先驅擬開發罕見病治療通用策略

近日，2020年諾貝爾獎得主、CRISPR/CAS9技術發明者之一的詹妮弗·杜德納（Jennifer Doudna）創立的非營利性創新基因組學研究所（Innovative Genomics Institute，IGI）宣布，正在與生命科學工具公司丹納赫（Danaher）進行合作，旨在利用CRISPER基因組編輯，在統一的研究、開發和監管框架內解決數百種遺傳疾病。

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2024-01-18

基因療法或將掀開醫藥領域新篇章 行業成長前景廣闊

基因療法可以針對疾病的根源進行治療，甚至可以達到治愈的效果，且發展迅速可用于多種病癥領域，或將掀開醫藥領域新篇章。根據Allied Market Research和Global Market Research的研究，預計到2030年全球基因編輯市場規模將達到360.61億美元，復合年增長率為22.3%。

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2024-01-10

全球首例干細胞治療腦梗塞臨床受試者完成給藥

近日，中南大學湘雅醫院功能神經外科主任楊治權教授團隊進行了全球首例干細胞治療腦梗塞臨床受試者給藥，并完成了21天的觀察，患者身體各項指標正常，于術后3日順利出院。

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2024-01-04

人類免疫組計劃將啟動

一項雄心勃勃的“人類免疫組計劃”（HIP）將于今年初啟動，收集來自世界各地的成千上萬志愿者的數據。據《科學》報道，HIP得到了一個由公司、政府機構和大學組成的國際聯盟的支持，將探測血液和組織樣本中數千種免疫變量，有望建立全球最大、最全面的免疫學數據庫。利用相關數據資源，科學家能夠研究免疫系統差異及其如何影響人們對疫苗和藥物的反應等。

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2024-01-02

CRISPR：開啟基因治療革命

歐洲藥品管理局人用藥品委員會剛剛建議批準歐洲第一例使用CRISPR基因編輯技術的藥物。這種名為Casgevy的療法適用于治療兩種罕見的遺傳性疾病：β地中海貧血和鐮刀型細胞貧血。這些病癥是由影響血紅蛋白的產生和功能的基因突變引起的。這兩種疾病都會使人衰弱并危及生命。

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2023-12-26

四年闖三關，世界罕見！7歲女孩三次造血干細胞移植后成功治愈

12月25日，記者從青大附院了解到，7歲的女孩小安在經歷了4年三次造血干細胞移植后成功邁過三年“大關”，實現了“臨床治愈”，這在世界范圍內也是罕見。

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2023-12-25

基因藥物賽道趨熱，2023年全球臨床試驗注冊超70個

《藍皮書》稱，截至2023年11月，全球共有12款基因藥物獲批上市，治療領域覆蓋腫瘤、血液系統疾病、神經系統疾病、眼科等。ClinicalTrials臨床試驗數據庫的檢索結果顯示，2018年起，基因藥物賽道熱度提升，每年有超40個臨床試驗注冊，并于2023年超過70個。

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2023-12-21

邁向CRISPR 2.0 下一代基因編輯技術方興未艾

美國初創公司Prime Medicine首席執行官基思·戈特斯迪納表示，CRISPR/Cas9被認為是CRISPR 1.0，其開創了基因編輯新時代，但局限性也非常明顯。目前已有一批CRISPR 2.0新技術問世，能以比CRISPR 1.0更精確、更通用的方式編輯DNA。荷蘭魯汶大學呼吸系統疾病和胸外科實驗室肺病專家瑪麗安娜·卡隆則表示，CRISPR 1.0基因編輯療法獲批，為下一代基因編輯技術走上舞臺中央奠定了基礎。

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