2023年全球基因藥物臨床試驗注冊超過70個，顯示這一賽道正日益受到青睞。
日前，沙利文發布《基因藥物行業現狀與發展趨勢藍皮書》（下稱《藍皮書》）預測，基于我國龐大的慢性病、腫瘤患者人群，作為創新療法的基因藥物可以通過對致病基因進行干預，恢復其正常表達水平，有望實現“一次治療，終身治愈”。
《藍皮書》稱，截至2023年11月，全球共有12款基因藥物獲批上市，治療領域覆蓋腫瘤、血液系統疾病、神經系統疾病、眼科等。ClinicalTrials臨床試驗數據庫的檢索結果顯示，2018年起，基因藥物賽道熱度提升，每年有超40個臨床試驗注冊，并于2023年超過70個。
基因治療，指通過修改或控制基因的表達來達到治療疾病的目的，這涉及遺傳物質的轉錄、翻譯等；按類型可分為基因藥物、基因修飾細胞、溶瘤病毒等。
關于基因藥物研發，《藍皮書》提出6大核心要素，包括：遞送系統的安全性、基因編輯的安全性、基因表達調控、精準靶向病灶、規模化生產和產品質量控制。
對于基因藥物的現存挑戰，多位業內人士認為，價格昂貴是最大難題。其他挑戰則包括基因藥物的脫靶、編輯效率、CMC（化學成分生產與控制）成本、可及性等。
本導基因創始人蔡宇伽稱，基因藥物的價格昂貴會直接限制其臨床推廣和使用，“除了罕見病領域，基因藥物要拓展諸如神經系統疾病、實體瘤、重大病毒感染性疾病（乙肝、皰疹等感染）等領域。”
天澤云泰臨床前和轉化研究負責人朱晰表示，基因藥物價格昂貴在于其研發成本無法分攤，“研發人員需要為基因藥物找到更多適應證，來分攤研發成本，但基因藥物作為一種創新技術路線，其供應鏈（包括載體填料、培養基等）的不足需要時間去完善。”
面對上述挑戰，基因藥物企業該如何做？《藍皮書》撰寫團隊負責人、沙利文大中華區生命科學事業部咨詢總監李謙告訴記者，一方面，隨著研究深入，基因藥物正逐漸向其它疾病擴展適應證；另一方面，病毒載體的進一步優化將使得基因藥物的遞送系統向著高效、安全、低免疫原性的方向發展。此外，多元化支付模式也可以促使基因藥物在支付端更具有商業化能力。
（圖為中國在研基因藥物管線分析-按疾病領域，來源《藍皮書》）
我國基因藥物企業的競爭格局如何？李謙表示，截至2023年10月31日，我國基因藥物在研管線主要布局在罕見病和眼科領域，兩者占比相當，均為22.5%；而研發階段上，則主要集中在臨床I期、I/II期的早期階段，少數管線進入了III期臨床。
“盡管我國已有數款基因修飾細胞產品獲批，但沒有基因編輯藥物上市，多家公司仍在布局BE（單堿基編輯）、PE（先導編輯）等技術。未來，我國有望迎來基因編輯藥物獲批上市。”李謙介紹道。
