近日，《自然-通訊》刊發(fā)了一項(xiàng)四川大學(xué)華西藥學(xué)院孫遜教授等團(tuán)隊(duì)關(guān)于新生血管性（濕性）年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）基因治療藥物的臨床前研究數(shù)據(jù)。研究顯示，在人視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞19（ARPE19）上，應(yīng)用弘基生物AAV衣殼篩選平臺打造的全新眼科AAV衣殼變體——AAVv128比AAV8，在細(xì)胞結(jié)合方面提高了30.8倍，在細(xì)胞攝取方面提高了24.7倍。
研究團(tuán)隊(duì)分別在小鼠、新西蘭兔、非人靈長類（NHP）等多個(gè)種屬上進(jìn)行了對比試驗(yàn)，AAVv128均表現(xiàn)出顯著優(yōu)于AAV8的視網(wǎng)膜遞送及轉(zhuǎn)導(dǎo)效率，顯示了AAVv128的跨種屬高轉(zhuǎn)導(dǎo)效率。
據(jù)悉，在臨床前研究的基礎(chǔ)上，國內(nèi)首個(gè)用于治療眼底黃斑變性的基因治療產(chǎn)品——Ⅰ類生物新藥KH631，已完成國內(nèi)和美國Ⅰ期臨床試驗(yàn)首例給藥。臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，該項(xiàng)目可以顯著降低患者抗VEGF藥物的注射頻次、未出現(xiàn)藥物相關(guān)的不良反應(yīng)。
老年性黃斑變性，又稱為年齡相關(guān)性黃斑變性（以下簡稱AMD），是世界三大常見的致盲因素之一。據(jù)《中國年齡相關(guān)性黃斑變性臨床診療指南（2023年）》顯示，2040年全球AMD患者數(shù)量預(yù)計(jì)將達(dá)到2.88億例。
目前，抗VEGF藥物玻璃體腔注射是治療nAMD的首選方法，但長期頻繁的接受抗VEGF藥物玻璃體腔注射，大大增加了患者的生理、心理和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。研究人員表示，通過一次注射就能長期控制病情的新型治療方法——基因治療，有望實(shí)現(xiàn)“一次注射、長期獲益”。
