當前，全球超80%的罕見病由基因突變導致。基因治療作為具有一次性治愈潛力的新型療法，通過修復、替換或抑制突變基因來治療疾病，可最大程度針對病因，糾正潛在的遺傳缺陷，實現更精準有效的治療。
我國基因治療行業在歷經40年起伏波折后，進入了黃金時代。2015—2020年，國內累計開展約250項細胞和基因治療臨床試驗，在產品管線開發上居世界前列。
2022年1月，輝大（上海）生物科技有限公司（以下簡稱輝大基因）自主研發了我國首個CRISPR-Cas13 RNA編輯系統。2023年5月，輝大基因自主開發的新型DNA編輯系統，實現了中國首個CRISPR-Cas12i系統底層專利的海外布局突破。輝大基因聯合創始人、總裁兼大中華區總經理姚璇博士說，RNA編輯技術和DNA編輯技術取得突破，為中國未來基因編輯技術的產品落地和商業化解決了關鍵問題。
不同于細胞治療已有產品在國內獲批上市，基因治療領域急需一款國內自主研發的基因編輯治療產品獲批，給予基因治療企業和罕見病患者一定信心。多位專家預測，我國的基因治療產業在未來三到五年內，或將迎來第一款上市產品。
