3月27日，浙江大學醫學院附屬兒童醫院運用CAR-T治療的系統性紅斑狼瘡患兒順利出院。這是國內首個接受CAR-T治療的紅斑狼瘡患兒，有望得到徹底治愈。
系統性紅斑狼瘡（SLE）是一種系統性自身免疫疾病，可導致腎臟、心血管、肺、消化系統、血液系統、血管、眼部等多器官損傷。12歲女孩燦燦（化名）在三年前患病，盡管同齡患者大多病情可控，但燦燦卻對藥物反應欠佳，面部蝴蝶斑、皮疹不斷，加之口腔潰瘍、關節疼痛等癥狀加劇，正處于青春期的她深受困擾。
“很多SLE患者在使用激素及多種免疫抑制劑后仍不能控制病情，燦燦就是非常典型的例子，我們已經給她使用了糖皮質激素+羥氯喹+環孢素A+賽可平+貝利尤單抗等5種藥物治療，但病情仍有反復。前不久復診時還發現了尿蛋白，檢查結果顯示24小時尿蛋白定量高達2000毫克，如果繼續升高，很有可能會發展成為腎病綜合征和慢性腎功能不全?！闭愦髢涸焊痹洪L、腎臟泌尿中心主任毛建華教授告訴記者。
綜合考量下，毛建華提議燦燦可入組，團隊正在推進的靶向CD19嵌合抗原受體T淋巴細胞（CAR-T）治療難治性兒童系統性紅斑狼瘡（cSLE）的臨床研究，這對燦燦來說，這無疑是新的希望。在家人的鼓勵下，燦燦停用了除CAR-T治療的一切藥物，參加了這項臨床治療研究。
“理論上CAR-T細胞療法可針對多種難治性自身免疫疾病，以往該細胞療法在血液系統等疾病上應用較為廣泛。此前CAR-T細胞療法治療難治性紅斑狼瘡的案例較少，國內也并沒有用于治療兒童的案例。這次燦燦順利出院，對我們來說研究取得了突破性進展，這意味著更多難治性紅斑狼瘡患兒將受惠于醫療科技的進步，得到完全康復的可能。”毛建華告訴記者。
據了解，浙大兒院血液腫瘤科自2015年起開展CAR-T細胞療法，是國內兒童醫院最早開展CAR-T細胞療法的學科之一。盡管CAR-T細胞療法成本昂貴，市價達百萬。但目前入組浙江大學醫學院附屬兒童醫院臨床試驗項目，有科研經費為支撐，患兒家庭只需支付CAR-T細胞療法之外的常規醫療費用，醫療負擔大大降低。“目前我們醫院已有第二例紅斑狼瘡患兒入組，將在4月進行單采和回輸。”據悉，這一臨床研究目前仍在免費招募受試者。
“截至目前，治療效果還是不錯的，尿蛋白明顯減少，皮疹和口腔潰瘍都沒有新發，孩子狀態明顯好了很多，燦燦還告訴我她回家后要看演唱會?！泵ㄈA告訴記者，看著孩子不用再受苦，我們整個治療團隊也很欣慰，目前我們會進一步關注孩子的病情，后期需要患者定期隨訪復查。醫院團隊也在探索，希望未來CAR-T細胞療法除了應用于系統性紅斑狼瘡外，還能用于其他嚴重疾病的治療，給更多患者帶去希望。
