同濟大學醫學院/附屬東方醫院左為教授團隊與廣州醫科大學附屬第一醫院鐘南山院士、李時悅教授團隊,陸軍軍醫大學附屬西南醫院戴曉天教授合作,近日在全球頂級轉化醫學刊物《科學-轉化醫學》(Science Translational Medicine)雜志發表的一篇研究論文為包括慢阻肺在內的各類重大呼吸系統疾病提供了組織再生修復的治療新思路。
慢性阻塞性肺疾病(Chronic obstructive pulmonary diseases, COPD)一類重大的肺部損傷性疾病,在全球范圍內患病人數數以億計。病情中度以上的慢阻肺患者生活質量可受到嚴重影響,而進展為重度和極重度之后,患者往往可因肺臟結構大面積損壞導致呼吸衰竭和心血管并發癥而死亡。
目前慢阻肺治療方法主要以減輕氣流受限為主,但這些方法主要是對癥治療,未能真正有效地再生修復受損的肺組織或提升肺臟換氣功能。研究者們開始探索基于干細胞的新的再生醫學方法,以期為慢阻肺患者提供新的治療選擇。
這篇題為《移植自體P63陽性肺前體細胞用于慢性阻塞性肺病的治療》的研究論文報道了全球首個P63陽性肺前體細胞(P63+ LPC)移植的一期臨床安全性及療效研究結果,以及相關的細胞轉錄組特征分析,證實P63+ LPC移植具有提升肺換氣功能的潛力。
本項研究的研究對象為全球慢阻肺診斷標準(GOLD)下II~IV期慢阻肺的患者且彌散功能指標(DLCO)小于80%的患者,其中絕大多數受試者為重度或極重度慢阻肺患者。研究共有20名受試者完成了試驗和隨訪,包括接受標準治療(SOC)的3名對照組受試者和接受標準治療+細胞治療的17名受試者,兩組受試者的基線數據無統計學差異。
相關研究團隊介紹,本研究是全世界第一個正式發表的基于肺臟再生機理的細胞治療臨床試驗,觀察到P63+ LPC細胞治療表現出遠超過傳統慢阻肺標準治療方法的潛力。目前,該前體細胞療法已于2020年獲得國家藥監局的藥物臨床試驗默示許可,分別用于慢阻肺II期(CXSL2100091)和特發性肺纖維化I/II期(CXSL900019)注冊臨床試驗,以進一步評價自體P63+ LPC肺內移植療法的安全性和有效性。
此外,該項目團隊還部分受到國家重點研發計劃干細胞專項、國家自然科學基金項目、生物技術藥物國家創新中心“揭榜掛帥“項目及江蘇省重點研發計劃的經費支持。