慢性移植物抗宿主病(cGVHD)俗稱“慢性排異”,是異基因造血干細胞移植后常見且嚴重的并發癥,也是異基因造血干細胞移植2年以上晚期非復發性死亡的首要原因,且常累及多個關鍵器官,如肺、眼、口腔、關節和皮膚,嚴重影響患者的長期生存質量并帶來顯著的生活負擔。
《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2024年)》1月1日正式落地實施,此次調整共有91種藥品新增進入國家醫保藥品目錄,其中包括甲磺酸貝舒地爾片,該藥是獲批用于12歲及以上糖皮質激素治療應答不充分的慢性移植物抗宿主病患者的ROCK2抑制劑。
甲磺酸貝舒地爾片1月2日在廣州開出首張醫保處方,本次醫保首方獲益患者在接受異基因造血干細胞移植后,一直存在關節問題,起初沒有在意,后在復查過程中確診為慢性移植物抗宿主病,但好在發現及時,沒有進展到嚴重階段。這次新版醫保目錄落地中有創新慢性移植物抗宿主病藥物,患者表示這將減少治療費用。
南方醫科大學血液病研究院院長、血液病研究所所長劉啟發說:“慢性移植物抗宿主病是異基因造血干細胞移植患者術后面臨的‘次生災害’,若未進行及時防治和長期規范管理,將嚴重影響術后生存時間和生命質量。”
劉啟發強調:“由于許多慢性移植物抗宿主病患者在術后管理中更多聚焦于移植的原發病,往往容易忽視并發癥癥狀,有50%的慢性移植物抗宿主病患者在診斷時已中至重度。”他表示,因此,慢性移植物抗宿主病管理要“早”字當先,及時識別癥狀、及時診斷、在早期階段及時治療,可以有效降低疾病發展至重癥的概率。
“尤其是在治療層面,超過一半的慢性移植物抗宿主病患者在接受一線標準治療后,仍需二線或更后線的治療,患者對于更具有針對性的創新療法有著巨大的需求。”劉啟發說,如今,隨著新版醫保目錄正式落地實施,創新療法也將惠及更多患者,期待更多慢性移植物抗宿主病患者能實現盡早治療以及針對纖維化的規范化管理。