在一項(xiàng)全球首創(chuàng)研究中，來自澳大利亞悉尼大學(xué)等研究機(jī)構(gòu)的研究人員在完整的人體肝臟中測試了新型基因療法，目的是開發(fā)出更有效的治療危及生命的遺傳性疾病的方法。相關(guān)研究結(jié)果近期已發(fā)表在國際知名學(xué)術(shù)期刊Nature Communications上。
在將基因療法從實(shí)驗(yàn)室推向臨床的過程中，科學(xué)家們面臨的最大問題之一是缺乏有效的可用于開發(fā)和測試新療法的臨床前模型，比如在患者身上試用一種療法之前進(jìn)行的具有生物相關(guān)性和臨床預(yù)測性的實(shí)驗(yàn)室測試。這些模型必須忠實(shí)地再現(xiàn)人體生理狀況和復(fù)雜的組織結(jié)構(gòu)，這樣才能準(zhǔn)確預(yù)測患者接受治療后的結(jié)果。
去年，科學(xué)家們建立了一種在實(shí)驗(yàn)室環(huán)境下保持人類肝臟存活的新方法。不適合人體移植的肝臟——以前會(huì)被丟棄或保存在冰上用于研究，如今可以在人體體溫下保存在體外，從而實(shí)現(xiàn)最前沿的生物醫(yī)學(xué)研究。這就是所謂的常溫肝臟灌注系統(tǒng)。
如今，這些作者證實(shí)，在啟動(dòng)臨床研究之前，使用這種系統(tǒng)測試基于AAV的療法是可行的。使用完整人體肝臟是基因治療領(lǐng)域的一個(gè)革命性進(jìn)步，因?yàn)樗试S準(zhǔn)確地測試新療法將如何影響一種主要器官——肝臟，這是以前無法做到的。
論文通訊作者Leszek Lisowski副教授說：“這讓我們非常興奮，因?yàn)槿缃裎覀兊谝淮慰梢灾苯釉谂R床靶器官——人體肝臟中評估基因療法的功能?！?/span>
Lisowski補(bǔ)充說：“這種新的先進(jìn)人類肝臟模型不僅將改變對新型療法進(jìn)行功能評估的游戲規(guī)則，還能更準(zhǔn)確地估計(jì)新療法的有效劑量，并識別潛在的毒副作用。它還將成為開發(fā)新型病毒載體的強(qiáng)大系統(tǒng)，為下一代先進(jìn)療法奠定基礎(chǔ)。”
