如何提高復發難治的急性B淋巴細胞白血病患者的治療效果和生活質量，一直備受醫生和患者、家屬的關注。日前，重慶醫科大學附屬第一醫院血液科為一名復發難治的急性B淋巴細胞白血病患者實施了CAR-T細胞治療。目前，距患者治療已有1月余，患者實現完全緩解，這將讓更多白血病患者看到治療新希望。
2021年年初，小敏（化名）全身出現多處針尖大小的瘀點，特別是牙齦時有不明原因的疼痛和出血，到重醫附一院就診后，被診斷為急性B淋巴細胞白血病。“成人急性B淋巴細胞白血病往往在發病前沒有征兆，且發展非常迅猛，初治后復發率高，約60%的患者會進展到復發或難治階段，此時患者的生存期往往非常短，一般只有2~6個月。”重醫附一院血液科主任劉林教授介紹。
確診后，小敏在醫生的建議下進行了規范治療。重醫附一院血液科主任王利教授介紹，小敏在前期接受了靶向藥物聯合化療，緩解效果還不錯，2021年8月進行了造血干細胞移植，但不幸的是在移植之后的15個月，復查發現她的融合基因（致病相關基因)轉陽，之后雖然給她用了最新的靶向藥物治療，但融合基因仍是陽性，且患者出現肝損傷。
“綜合患者自身情況，移植后復發，常規化療療效不佳，我們建議患者進行CAR-T治療。”王利教授說，CAR-T細胞治療，即嵌合抗原受體T細胞治療，是通過提取患者自身的T細胞，利用基因工程技術將一種特殊的受體——嵌合抗原受體（CAR）引入到T細胞中，再將經過改造的T細胞重新輸回患者體內，隨著T細胞在體內的不斷擴增從而識別并擊殺自身的腫瘤細胞。此次CAR-T細胞治療不一樣的是，小敏接受的我國原研的第一款適應癥為成人復發/難治急性B淋巴細胞白血病的CAR-T產品一一納基奧賽注射液。
2024年2月23日，經過改造的T細胞重新輸回小敏體內，后續的復查結果表明，CAR-T細胞擴增非常好，達到完全緩解狀態。“這位年輕的患者，心態樂觀堅強，患病期間還參加了高考，治療費用也得到了賠付，非常幸運。”王利教授表示。
“CAR-T細胞治療為那些常規治療手段不能治愈的復發難治的急性B淋巴細胞白血病患者提供了一個強有力的治療手段和新的治療選擇。未來，隨著CAR-T治療效果的反復驗證，其治療關口有望前移，患者獲得的總體療效可大幅度提升，CAR-T有望會成為血液腫瘤的一個主要治療手段。”劉林教授說。
