香港大學(xué)（港大）日前公布，由港大醫(yī)學(xué)院領(lǐng)導(dǎo)的研究團(tuán)隊(duì)研發(fā)了全球首個(gè)干細(xì)胞新模型，并應(yīng)用于個(gè)人化治療罕見免疫缺陷病，為患者提供新的治療選擇。
港大醫(yī)學(xué)院介紹，原發(fā)性免疫缺陷病，也稱為“先天性免疫異常”，是一種嚴(yán)重的疾病，會(huì)損害免疫系統(tǒng)，使患者極易受感染，對(duì)自身免疫疾病乃至癌癥都缺乏抵御能力。至今，已知約有500種原發(fā)性免疫缺陷病，隨著新疾病的出現(xiàn)，這一列表每年還在不斷增長。
港大醫(yī)學(xué)院和干細(xì)胞轉(zhuǎn)化研究中心、劍橋大學(xué)共同開創(chuàng)一個(gè)新型干細(xì)胞平臺(tái)，以幫助原發(fā)性免疫缺陷病患者。研究團(tuán)隊(duì)由港大醫(yī)學(xué)院臨床醫(yī)學(xué)學(xué)院內(nèi)科學(xué)系風(fēng)濕及臨床免疫學(xué)科主任李曦、港大醫(yī)學(xué)院生物醫(yī)學(xué)學(xué)院教授及干細(xì)胞轉(zhuǎn)化研究中心總監(jiān)劉澎濤、港大醫(yī)學(xué)院院長劉澤星領(lǐng)導(dǎo)。
研究團(tuán)隊(duì)從患者身上提取血液樣本，將血液細(xì)胞重新改造為擴(kuò)展?jié)撃芨杉?xì)胞，以建立個(gè)人化疾病模型，用于測試不同療法，以確定最有效和最安全的治療方案。團(tuán)隊(duì)的干細(xì)胞平臺(tái)展示個(gè)人化基因治療在原發(fā)性免疫缺陷病的治療潛力，同時(shí)在香港成功鑒定和重新運(yùn)用原本用于治療風(fēng)濕病的藥物，用于治療一種名為STAT1功能增益癥的罕見疾病。
李曦表示，憑借該創(chuàng)新平臺(tái)，研究團(tuán)隊(duì)成功為罕見免疫疾病患者提供安全、有效和新穎的治療選擇。許多以往被視為無法治愈的“孤兒疾病”，通過重新運(yùn)用現(xiàn)有藥物并探索其基因治療的潛力，現(xiàn)在有了治療的可能性，為醫(yī)療專業(yè)人員和患者帶來希望。
劉澤星表示，免疫缺陷病和罕見疾病的患者在香港往往屬于弱勢社群，他們經(jīng)常面對(duì)延誤診斷及缺乏支援，需支付昂貴的診斷檢查或治療費(fèi)用，對(duì)這些患者生命造成威脅。隨著新治療方案出現(xiàn)，研究團(tuán)隊(duì)希望借此呼吁提高對(duì)這些疾病的認(rèn)識(shí)，確保及時(shí)干預(yù)，并為未來的免疫缺陷患者提供有力的支持。
