據(jù)武漢協(xié)和醫(yī)院消息，該院為一名A型血友病患者實施基因治療，近日復(fù)查結(jié)果顯示患者凝血功能已恢復(fù)正常。該技術(shù)將為更多凝血功能障礙患者帶去希望。
現(xiàn)年21歲的志新(化名)在2歲時確診A型血友病，其身體經(jīng)不起任何碰撞，受點小傷都容易血流不止。長期以來，他依靠注射血源性凝血因子方式治療，但還是會反復(fù)出血。膝蓋也因此無法完全伸直，走路受困。
2023年8月，志新的母親從患友群得知，基因治療或能從根源改善A型血友病，正在招募臨床受試者。一家人決定試試。2023年11月，志新在武漢協(xié)和醫(yī)院血液科/湖北省血栓與止血醫(yī)學(xué)臨床研究中心開始接受基因治療。
據(jù)悉，血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，會導(dǎo)致患者體內(nèi)凝血因子產(chǎn)生障礙，表現(xiàn)為自發(fā)或輕微損傷后的長時間出血，其中關(guān)節(jié)為主要出血部位。
“志新屬于重型血友病A患者，如果不進(jìn)行規(guī)范的預(yù)防出血治療，會面臨關(guān)節(jié)變形甚至殘疾的可能。”該項目主管醫(yī)生、武漢協(xié)和醫(yī)院血液科教授王華芳介紹，A型血友病是凝血因子VIII(八因子)缺乏所致。血友病A基因治療是將正常凝血因子FVIII基因?qū)氚屑?xì)胞，代替有缺陷的FVIII基因，從而使患者體內(nèi)能重新持續(xù)產(chǎn)生凝血因子VIII，達(dá)到治療目的。
接受基因治療至今，志新已脫離凝血因子輸注。“身體不再出血，也不疼了，還不用隔三差五注射，感覺太好了。”志新說，現(xiàn)在自己能跑能跳，最愛的運(yùn)動是羽毛球。
中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會候任主委、武漢協(xié)和醫(yī)院血栓與止血專業(yè)學(xué)科帶頭人胡豫指出，從長遠(yuǎn)看，基因療法的出現(xiàn)將改變疾病的治療模式。當(dāng)前，國內(nèi)已有多個血友病基因治療產(chǎn)品進(jìn)入臨床試驗階段。
