近日，中國臨床腫瘤學會(CSCO)白血病專家委員會攜手中國醫(yī)師協(xié)會血液科醫(yī)師分會、中國醫(yī)學會血液學分會共同發(fā)布《納基奧侖賽注射液臨床應用指導原則》，以進一步推動CAR-T在白血病治療中多學科的全程綜合管理，讓更多患者受益，在國際白血病CAR-T治療領域做出貢獻。
據(jù)悉，2023年11月7日，中國企業(yè)自主研發(fā)的納基奧侖賽注射液獲國家藥監(jiān)局批準用于治療復發(fā)難治性急性B淋巴細胞白血病(R/R B-ALL)，是針對白血病領域的嵌合抗原受體T(CAR-T)細胞產品，為患者帶來突破性的治療選擇。
中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學科學院血液學研究所)王建祥教授認為，《納基奧侖賽注射液臨床應用指導原則》的發(fā)布，為臨床應用提供了標準和指引，預示著白血病治療進入了精準化、個體化、規(guī)范化的時代。上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院糜堅青教授對記者表示，針對R/R B-ALL的 CAR-T產品——納基奧侖賽的上市，標志著對該疾病的治療從傳統(tǒng)的化療向免疫細胞療法轉變。這種轉變?yōu)榛颊咛峁┝巳碌闹委熯x擇，有望實現(xiàn)B-ALL從“可控制”走向“可治愈”。
蘇州大學附屬第一醫(yī)院吳德沛教授介紹，急性B淋巴細胞白血病(B-ALL)是成人最常見的急性白血病之一，惡性程度高，容易復發(fā)，再治療時預后往往不盡人意，患者的長期生存成為困擾白血病領域數(shù)十年的難題。納基奧侖賽注射液研發(fā)企業(yè)CEO呂璐璐博士表示，納基奧侖賽注射液為患者帶來了長期生存的希望。“在注冊臨床研究中我們看到，已有多位患者在接受納基奧侖賽一次輸注后，持續(xù)緩解超過2年。”呂璐璐說，《納基奧侖賽注射液臨床應用指導原則》將為治療團隊提供規(guī)范化的管理指導意見，為計劃接受CAR-T治療的r/r B-ALL患者全程保駕護航，具有重要臨床戰(zhàn)略意義。
哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍教授告訴記者，R/R B-ALL患者的中位總生存期不超過6個月，現(xiàn)有治療手段相對有限。盡管化療和靶向治療能夠取得高緩解率，但復發(fā)率仍很高，五年生存率低于5%，整體治療效果并不理想。在這一背景下，中國原研CAR-T細胞療法——靶向CD19的納基奧侖賽注射液為患者帶來了新的治療選擇。
據(jù)介紹，在臨床研究中，患者接受納基奧侖賽注射液治療后的總緩解率達到了82.1%。在相關研究中，接受治療的患者無論是否后續(xù)接受造血干細胞移植，均能表現(xiàn)出持續(xù)緩解和長期生存獲益。此外，CAR-T細胞療法的安全性良好，治療相關毒性事件發(fā)生率較低。
馬軍教授指出，CAR-T細胞療法的全程化管理對于R/R B-ALL患者至關重要。目前國內已有近50家認證醫(yī)院，持續(xù)推動CAR-T細胞療法的標準化實踐落地，以確保R/R B-ALL患者獲益。他期望在納基奧侖賽的規(guī)范化應用以及全體醫(yī)療工作者的共同努力下，能夠進一步推動R/R B-ALL患者步入長期生存，甚至達到更高的臨床治愈率。
糜堅青教授指出，《納基奧侖賽注射液臨床應用指導原則》詳盡地闡述了CAR-T治療的全程管理要點，幫助醫(yī)療專業(yè)人士更好地了解何時使用該產品，以及如何最有效地利用這一新的治療策略，從而最大程度地幫助患者去克服疾病。“盡管CAR-T療法是一種強有力的治療手段，但它也可能帶來一些副作用。”這位專家表示，在該指導原則的引領下，醫(yī)生可以更有效地管理這些毒副反應，從而使療效最大化，同時盡量保證安全，將治療的風險降到最低。
同濟大學附屬同濟醫(yī)院梁愛斌教授認為，尤其是對于CAR-T這類先進的治療手段，規(guī)范化管理至關重要。梁愛斌教授指出，CAR-T細胞療法通過改造患者的T細胞來識別和攻擊癌細胞，由于這種療法的復雜性和潛在的嚴重副作用，嚴格遵循臨床指導原則對于確保患者安全和治療效果具有重要意義。
在這位專家看來，醫(yī)療實踐的規(guī)范化和學術化不僅是保障患者利益的基石，也是醫(yī)療團隊行醫(yī)的重要保障。通過這些指導原則，醫(yī)療工作者能夠更加標準化和科學化地進行臨床實踐，從而提高治療質量和患者滿意度。
鄭州大學第一附屬醫(yī)院宋永平教授表示，《納基奧侖賽注射液臨床應用指導原則》的編撰和發(fā)布是全國多中心協(xié)作的成果，為患者提供個性化整體治療方案，為臨床應用保駕護航，助力急淋患者進入精準治療時代。此外，該指導原則的發(fā)布將進一步推動中國急性淋巴細胞白血病的規(guī)范化治療，隨著多中心真實世界的經(jīng)驗積累，對CAR-T細胞療法的科研和臨床實踐具有重要意義：可以不斷改進治療方案，CAR-T細胞治療前移，提高療效，讓更多患者受益，同時為CAR-T細胞治療指引更廣闊的應用前景。
