近日，國務院公布關于《支持北京深化國家服務業擴大開放綜合示范區建設工作方案》（下稱《方案》）的批復，指出在風險可控的前提下，推進健康醫療服務領域等5大服務業重點領域深化改革擴大開放。其中明確提出，探索對干細胞與基因領域醫藥研發企業外籍及港澳臺從業人員的股權激勵方式。支持符合條件的醫療機構開展干細胞等臨床試驗。支持干細胞與基因研發國際合作。促進在京港澳企業人類遺傳資源管理服務便利化。
干細胞是當今醫學研究領域最前沿、最熱門的方向之一，我國相關研究持續升溫，并誕生一批具有國際影響力原創成果。據CDE官網顯示，2023年至今，已有27款干細胞新藥獲審評受理。近年國家層面和各地政府也頻繁出臺新政支持該領域發展。
五加和分子醫學研究所行業分析員董文政向21世紀經濟報道記者分析稱，該《方案》有利于海外科研人員在國內參與干細胞基因治療產業的創業和創新，為企業實現北交所上市掃清海外科研人員持股障礙。這意味著細胞與基因治療行業將成為北京重點扶持的領域，具備其他地區不具備的比較優勢，包括國內首屈一指的醫療資源、國內聚集的科研院所、醫藥監管機構。“這些資源若能充分利用，在政策的扶持以及北交所加持下，北京的細胞與基因治療產業將獲得極大的助力。”
“新政拓展了現代醫療醫藥的國際合作渠道，大健康服務領域的國際化項目會涌入，國內優質項目也可出海。企業得以快速占領醫院渠道，進行臨床試驗；上游試劑、耗材、裝備企業也將放量，如果可以實現國產化且有銷售渠道，將具有重大的投資價值。”某生物醫藥投資細胞與基因項目部盛亞平博士向21世紀經濟報道記者指出，《方案》推出表明政府對細胞治療的肯定，將極大推動我國干細胞及基因療法行業的發展，一些潛在的企業及項目會逐漸浮出水面，資本也將逐漸進入，相關企業會越來越多，直到打價格戰，細胞藥物價格也將降低。
另也有細胞與基因創新企業相關企業負責人表示：“《方案》整體的基調也強調了‘穩’和‘安全’，直接的利好大概是頂層設計層面對于這個領域的支持。是對行業實際訴求的切實回應，有助于打通行業發展堵點和經營主體難點，作為企業非常期待和關注相關政策的落地細則。”
加大開放尺度
早在2020年，國務院批復《關于深化北京市新一輪服務業擴大開放綜合試點建設國家服務業擴大開放綜合示范區工作方案》，提出了打造國家服務業擴大開放綜合示范區的總體要求，明確了到2025年、2030年階段性發展目標；同時，對健康醫療等9個重點行業領域提出了開放創新舉措。
近日公布的《方案》被視作上述文件的迭代升級。在深化國家服務業擴大開放綜合示范區建設新聞發布會上，北京市副市長司馬紅表示，本次《方案》更加注重以市場需求為導向，優化政府服務：“用一句話對比2.0方案和1.0方案，那就是‘更深層次的開放改革探索’。”
據介紹，《方案》中有一半以上的措施直接來自經營主體訴求。聚焦重點產業發展堵點和經營主體難點問題，圍繞通關便利、資金融通、人才服務等重點環節和要素，提出具有針對性的政策措施。尤其是關于外籍及港澳臺從業人員的股權激勵方式的探索支持切實回應了目前行業內很多企業面臨的實際情況，也的確做到了更加注重有效回應經營主體訴求。
上述《方案》結合電信、健康醫療、金融、文化教育、專業服務等行業領域發展需要，從推進服務業重點領域深化改革擴大開放、探索新興業態規則規范、優化貿易投資制度安排、完善公共服務政策環境、強化權益保護機制、健全風險防控體系等6個方面，提出170余項試點任務。
在健康方面，涉及藥械審批審評和準入、數字醫藥行業建設、國際交流合作領域、真實世界數據研究等。其中，涉及干細胞和基因治療的內容重磅。
此前國家也推出了多個文件支持產業發展的頂層設計規劃及引導政策。如《“十四五”醫藥工業發展規劃》將針對新靶點、新適應癥的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）、嵌合抗原受體NK細胞（CAR-NK）等免疫細胞治療、干細胞治療、基因治療產品等列為重點發展對象。
如2022年5月10日，國家發改委印發《“十四五”生物經濟發展規劃》要求圍繞干細胞和細胞免疫治療產品、基因治療產品、外泌體治療產品、中藥等建設質量及安全性評價技術平臺，發展基因診療、干細胞治療、免疫細胞治療等新技術。2022年10月25日，國家藥監局在對《大力推動干細胞應用轉化大力發展國家干細胞產業促進機制》的建議作出回復時提到：下一步，國家藥監局將與國家有關部門按照各自的職責，建立有效運行的監管體系，繼續完善相關管理規范和技術標準，為我國細胞治療領域健康發展營造良好環境。
而在地方層面，山東、北京、深圳、上海等地政府先后推出舉措，以鼓勵企業依法在本地開展細胞和基因產品研發、藥物拓展性臨床試驗等，嘗試加強干細胞技術的研發與轉化，提高干細胞治療的可及性。
而本次北京《方案》或可視作承接此前相應政策，扭轉以往不甚明晰的開放模式。
仍需關注落地情況
在業界看來，此次國務院的批復，不僅代表著技術層面的開放，更是反映了我國在全球化背景下，對于科技和醫療領域交流的重視，無疑為干細胞與基因治療領域的發展打開了新的大門。
中財國信產業經濟研究院院長江濡山在解讀該方案時提到，探索對干細胞與基因領域醫藥研發企業外籍及港澳臺從業人員的股權激勵方式，支持符合條件的醫療機構開展干細胞等臨床試驗，支持干細胞與基因研發國際合作，完善了數字醫療國際合作的政策條件，照明了細胞醫療領域的灰色地帶。
上述細胞與基因創新企業相關企業負責人向21世紀經濟報道記者透露，此次《方案》對以往包括其所在的企業和行業的訴求做出的回應，尤其是關于外籍及港澳臺從業人員的股權激勵方式的探索支持，切實回應了目前行業內很多企業面臨的實際情況。“此次國家政策加持干細胞與基因療法行業，明確探索外籍及港澳臺從業人員的股權激勵方式、支持國際合作等利于行業發展。我們企業也會期待和關注相關政策的落地細則。”
“支持開展臨床試驗肯定好，特別是在醫療機構端能有激勵的話，能夠支持和加速轉化落地。研發合作方面，如果我們能夠借助國際資源，加深對疾病的理解，也能支持我們自己的技術和產品落地。”上述負責人稱這次《方案》對國內技術提升和產品落地都有積極意義。
對于干細胞和基因治療產業而言，《方案》還有助北京經濟發展、鏈接北交所，進而反哺產業發展。董文政向21世紀經濟報道記者指出，《方案》影響是非常巨大的，對企業是重大利好。《方案》是圍繞著高科技企業展開的制度安排，政策有利于海外科研人員在國內參與干細胞基因治療產業的創業和創新，為企業實現北交所上市掃清海外科研人員持股障礙。
董文政進一步解釋稱，細胞與基因治療成為北京重點扶持的領域，具備其它地區不具備的比較優勢，如國內首屈一指的醫療資源、國內聚集的科研院所和醫藥監管機構。這些資源，如果能充分利用，在政策的扶持和在北交所的加持下，北京的細胞與基因治療產業將獲得極大的助力。
從區域發展來看，董文政認為《方案》出臺也對北交所發展有長遠的意義，有利于凸顯北交所在高科技企業上市融資領域的優勢。細胞與基因治療行業總體上形成京津、寧滬、深廣、武漢、成都這五個優勢區域。寧滬、深廣背靠滬深交易所，在資本市場上受益良多，優勢企業得以較快發展，也是傳統上生物制藥行業優勢地區。北京相關政策出臺，必然是為以北交所為核心的高科技企業資本市場快速發展服務的，將有助于緩解南重北輕的高科技創新產業發展局面，長期有利。但具體發展情況要看政策執行的力度和時機的把握。
落地仍是企業關注的重點。中財國信產業經濟研究院表示，完善落地實施條件是當務之急，關聯部門也需要做政策性調整。
上述企業負責人也強調，《方案》在對開放做出任務要求的同時，也強調了“推動發展和安全深度融合”，行業整體基調仍著眼于“穩”和“安全”。“目前直接的利好是頂層設計層面對于相關領域的支持，而實際的利好還是得等政策落地。《方案》已對落地做出要求，如需要暫時調整實施有關行政法規、國務院文件和經國務院批準的部門規章的部分規定的，按規定程序辦理等。由此看來，落地就是時間問題，企業要做的是等待后續政策。”
