美國西達賽奈醫學中心研究人員開發出一種干細胞和基因聯合療法，可潛在地保護肌萎縮性側索硬化癥（ALS，俗稱漸凍癥）患者脊髓中的患病運動神經元。研究團隊證實了聯合治療的實施對人類是安全的。
研究人員稱，使用干細胞是將重要蛋白質輸送到大腦或脊髓的有效方式，否則這些蛋白質無法通過血腦屏障。研究證明，工程干細胞產品可安全地移植到人類脊髓中。經過一次性治療后，這些細胞可存活并產生一種重要的蛋白質超過3年，這種蛋白質已知可保護在ALS中死亡的運動神經元。
數據顯示，18名接受新方法治療的患者中，沒有一人在移植后出現嚴重的副作用。
該研究使用干細胞來產生一種稱為神經營養因子（GDNF）的蛋白質，這種蛋白質是由神經膠質細胞系衍生的，可促進運動神經元的存活，運動神經元是將信號從大腦或脊髓傳遞到肌肉以實現運動的細胞。
研究人員將工程干細胞移植到運動神經元所處的中樞神經系統中，這些干細胞可變成新的支持性神經膠質細胞并釋放保護性蛋白質GDNF，它們共同幫助運動神經元保持活力。
該試驗的主要目標是確保將釋放GDNF的細胞遞送到脊髓中而不產生任何安全問題或影響腿部功能。
由于ALS患者通常以相似的速度失去雙腿的力量，研究人員將干細胞基因產物移植到脊髓的一側，以便對雙腿的治療效果進行直接比較。他們開發了一種新型注射裝置，可以將干細胞基因產物安全地輸送到患者的脊髓中。移植后，患者被隨訪一年，以便檢測腿部力量。結果顯示，與未經治療的腿部相比，細胞移植對治療腿部肌肉力量沒有負面影響。
在另一項治療ALS的臨床試驗中，研究團隊使用GDNF分泌干細胞，將細胞移植到了特定的大腦區域——控制手部運動的運動皮層以證明其安全性。
