近日，崔桂云教授帶領(lǐng)專家團(tuán)隊(duì)，到患者藺先生家中回訪，發(fā)現(xiàn)其癥狀指標(biāo)顯著改善，最可喜的是，未出現(xiàn)任何復(fù)發(fā)跡象。面對(duì)慢性格林巴利綜合征（下文稱慢格征）這一世界性難題，藺先生幸運(yùn)的成為全球首例成功接受CAR-T細(xì)胞藥物療法（下文稱CAR療法）的患者，此舉標(biāo)志著由徐州科學(xué)家團(tuán)隊(duì)研發(fā)，將雙靶向CAR療法在治療慢格征中應(yīng)用，獲得了突破性進(jìn)展，不僅讓我國(guó)CAR療法躋身國(guó)際領(lǐng)先行列，也為神經(jīng)領(lǐng)域多個(gè)世界性難題提供了治療新思路。
慢格征(CIDP)是一種由免疫介導(dǎo)的周圍神經(jīng)疾病，屬于罕見(jiàn)病的一種，多表現(xiàn)為四肢乃至全身的運(yùn)動(dòng)或感覺(jué)障礙，大多數(shù)患者會(huì)因復(fù)發(fā)或病情加重而致殘，傳統(tǒng)治療不僅要長(zhǎng)期服藥，還要面臨反復(fù)發(fā)作且加重的困局，屬于世界性難題，全球尚無(wú)根治案例，是“令人絕望”的疑難雜癥。
患者藺先生于去年在家中突然癱倒，隨即被診斷為慢格征。“初入院時(shí)，我感覺(jué)四肢麻木無(wú)力，下肢疼痛，根本走不了幾步，只能坐著輪椅”，藺先生告訴記者，在了解該疾病相關(guān)知識(shí)后，家人一度陷入了絕望。
藺先生是幸運(yùn)的。徐州醫(yī)科大學(xué)多年來(lái)超前布局細(xì)胞治療領(lǐng)域研究，持續(xù)開(kāi)展“卡脖子”技術(shù)攻關(guān)，取得一系列成果。徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院（下文稱徐醫(yī)附院）神經(jīng)內(nèi)科主任崔桂云介紹，徐州醫(yī)科大學(xué)腫瘤生物治療研究所（下文稱生研所）在國(guó)內(nèi)率先開(kāi)展細(xì)胞治療研究，目前已治療了69例晚期骨髓瘤患者，取得了很好的療效。
“能否利用雙靶向CAR-T細(xì)胞的B細(xì)胞的刪除作用，擴(kuò)展它的適應(yīng)癥？”生研所所長(zhǎng)鄭駿年教授表示，經(jīng)過(guò)專家團(tuán)隊(duì)夜以繼日持續(xù)攻關(guān)，為藺先生量身制定了一套雙靶向CAR療法方案。
“現(xiàn)在患者的肌力，包括近端和遠(yuǎn)端肌力基本恢復(fù)到正?！?，藺先生的主治醫(yī)師、徐醫(yī)附院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師張偉介紹，“患者目前每日散步、整體恢復(fù)情況較好，相關(guān)癥狀顯著改善，運(yùn)動(dòng)功能大幅提升，最可喜的是，未出現(xiàn)任何復(fù)發(fā)跡象?！?/span>
“這一治療成果極大鼓舞了科研人員”，鄭駿年教授表示，將CAR療法應(yīng)用于慢格征，為神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病領(lǐng)域，如視神經(jīng)脊髓炎、重癥肌無(wú)力等多個(gè)世界醫(yī)學(xué)難題，提供了新的治療思路和解決方案。
經(jīng)過(guò)檢索國(guó)內(nèi)、外文獻(xiàn)，以及中國(guó)、國(guó)際臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心數(shù)據(jù)發(fā)現(xiàn)，此次用CAR-T細(xì)胞技術(shù)治療慢性格林巴利綜合癥患者，尚屬全球首例。
值得一提的是，作為全球最早開(kāi)展雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞研發(fā)的團(tuán)隊(duì)之一，生研所的多項(xiàng)研究結(jié)果在國(guó)際頂級(jí)期刊《柳葉刀-血液病學(xué)》、《臨床腫瘤學(xué)》等雜志發(fā)表。在2022年度全球過(guò)繼性細(xì)胞免疫治療領(lǐng)域?qū)W術(shù)論文分析全球作者排名中，該團(tuán)隊(duì)4位專家進(jìn)入了全球前30位。
