兩種類器官融合形成包含血腦屏障的人腦類器官的過程
圖片來源：《細胞·干細胞》
美國辛辛那提兒童醫院科學家領導的研究團隊，成功開發出全球首個包含全功能血腦屏障的人類“迷你”大腦。這一成果有望增進科學家對多種腦部疾病的理解并改善治療方法，如中風、腦血管疾病、腦癌、阿爾茨海默病、亨廷頓病、帕金森病及其他神經退行性疾病。相關論文發表于最新一期《細胞·干細胞》雜志。
大腦內的血管被一層緊密堆積的細胞覆蓋，構成血腦屏障。這嚴格限制了從血液進入中樞神經系統的分子的大小。功能正常的血腦屏障能有效阻擋有害物質，同時允許必要營養物質進入大腦，從而維持大腦健康狀態。但該屏障也阻止了許多潛在的有益藥物進入大腦。此外，當血腦屏障發育不良或出現破裂時，會導致或惡化多種神經系統疾病。
此前，尚未有科研團隊成功創建出具備全功能人腦血管屏障的大腦類器官。在最新研究中，科學家成功地將一個直徑3-4毫米的大腦類器官與一個直徑約1毫米的血管類器官融合，形成一個直徑略超4毫米（約芝麻籽大小）的球體。這個新型結構體被稱為“血腦屏障（BBB）組裝體”。
該組裝體由特定腦疾患者的干細胞培育而成，因此能夠反映可能導致血腦屏障功能障礙的基因突變等條件。研究團隊采用這些患者的干細胞，成功構建了能夠精準再現大腦海綿狀畸形關鍵特征的組裝體，為深入探究該腦疾病的分子與細胞病理學機制提供了嶄新視角。
研究團隊認為，該模型具有廣泛應用前景：根據患者獨特的基因和分子特征為其量身定制治療方案；為多種神經血管疾病建模；更準確快速地分析潛在腦藥物是否可以有效穿越血腦屏障；支持向大腦提供基于免疫的治療等。
