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細胞與基因治療有望讓失明者重見光明
2023/04/19


“如果這項技術得以推廣,可以讓全球上百萬失明者重見光明。”介紹最新成果時,武漢科技大學“80后”教授姚凱如是說。

2019年,他向一批特殊小鼠的眼底注射了一種新型基因藥物。這些小鼠剛出生14天,看起來和普通小鼠沒什么不同,但它們基因中埋藏的定時炸彈即將啟動。如果沒有任何干預,兩天后,它們視網膜上的兩種感光細胞就會陸續死亡,40天左右將完全失明。人類一旦遭遇這種由基因突變導致的視網膜色素變性,往往會在兩歲左右發病,最快一年之內失明。

40天過去了,120天過去了,240天過去了……作為對照,沒有接受基因藥物注射的眼疾小鼠早已失明。而接受了基因治療的眼疾小鼠視力依然正常,能夠在復雜的迷宮里自由穿梭。此時它們的年齡大約相當于40歲左右的人。

近日,這項成果發表于《實驗醫學雜志》。

這不是姚凱第一次幫患有遺傳性眼病的小鼠找回光明。

2018年,他作為第一作者發表在《自然》上的一項成果,利用首創的干細胞療法讓先天性眼盲的小鼠第一次看到了世界。這項成果在當時引起了廣泛的社會反響,還入選了兩院院士評選的“2018年世界十大科技進展新聞”。姚凱也因此在媒體報道中被稱為“追光者”。

姚凱是在美國耶魯大學做博士后時開啟這項工作的。作為一名神經生物學與干細胞生物學研究者,他了解到全球有上億人由于罹患神經退行性疾病,造成視力損傷并最終致盲,而臨床上長期缺乏有效的治療手段。自此,他就把攻克這些眼病作為自己的科研夢想。

2017年,姚凱結束博士后的研究工作,回到家鄉武漢,入職武漢科技大學,并繼續完成了這項后來發表在《自然》上的重大成果。

在這篇論文中,姚凱突破了“神經細胞難以再生”的技術瓶頸,用一種特殊的成體干細胞分化出與天然視桿細胞幾乎一模一樣的細胞,幫助小鼠重獲光明。

2017年姚凱回到武漢時,有多所高校向他伸出了橄欖枝,其中包括一些“雙一流”高校。他之所以選擇武漢科技大學,是因為“這里能給我最好的科研條件”。

“學校專門為我們成立了‘視神經科學與干細胞工程研究院’,批準了近500平方米的實驗區域,這讓我有機會組建更大的團隊,也有足夠的空間建設用于觀測動物行為的暗室。這都對我的科研工作有非常大的幫助。”姚凱說。

姚凱非常期待有一天,自己的成果能真正走向臨床,“幫助更多人找回光明,成為一名真正的‘追光者’”。

 

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