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我國科學家新研究為干細胞治療帕金森病帶來希望
2023/04/06


記者6日獲悉,中國科研團隊創建了一種新技術,經過相關研究成果,開發了供體細胞藥物制備新策略,為干細胞治療帕金森病帶來新希望。

據透露,基于相關研究成果,該科研團隊已攜手上海交大醫學院附屬瑞金醫院啟動了帕金森病自體干細胞治療項目,通過強化產學研用協同聯動,推動形成再生醫學研究和精準醫學治療新模式。

中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心陳躍軍高級研究員科研團隊的這項成果以封面論文形式,發表于國際干細胞頂級期刊《細胞·干細胞》。據悉,國際同行評審專家對此項研究給予了高度評價。

帕金森病是一種神經退行性疾病。目前中國帕金森病患者群體人數眾多,是日益老齡化社會面臨的一項重要挑戰。陳躍軍接受采訪時說,引發帕金森病的主要原因,是中腦黑質多巴胺能神經元發生了退行性變,造成紋狀體多巴胺分泌不足,進而引起震顫、運動遲緩、步態異常等運動功能障礙。這位專家解釋,多巴胺在大腦里像信使一樣,幫助傳遞信息。多巴胺系統功能障礙,與帕金森病等密切相關。據介紹,傳統的以左旋多巴為主的藥物治療只能改善癥狀,且后期存在嚴重藥物副作用。

陳躍軍告訴記者,目前,通過移植外源神經細胞治療帕金森病等神經退行性疾病是最具潛力的治療策略。科學家把一類特殊的干細胞(人多能干細胞)定向分化為中腦多巴胺能神經細胞,然后移植到患者腦內,替代腦內丟失的多巴胺能神經元,從而實現神經再生和功能重塑?!暗杂泻芏鄦栴}有待解決,比如,目的細胞比例低、缺乏可靠質控方法等。”他指出,這些問題阻礙了細胞療法的臨床快速轉化。

為了解決這一問題,科研團隊探索創建了“能夠跨分化階段和時間點的高通量譜系示蹤”的新技術,并應用該技術解析了人多能干細胞定向分化為多巴胺能神經細胞的過程,對供體細胞藥物內的目的細胞和非目的細胞進行了全面轉錄組鑒定,并對其分化路徑作了清晰描述;在此基礎上,研究團隊發現了一種特異性表面標記分子,進而開發了目的細胞高度富集的供體細胞藥物制備新策略。

陳躍軍介紹,該策略可極大提高移植后中腦多巴胺能神經元的比例,為實現更安全有效的帕金森病細胞替代療法邁出了重要一步。據透露,在此研究基礎上,團隊已申請了三項國際發明專利。

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