中國細胞治療邁出關鍵一步：首款間充質基質細胞藥物獲批臨床試驗
2025年3月12日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）批準了國內首款間充質基質細胞藥物（NR-20201）的臨床試驗申請（IND）。這是繼2024年10月26日美國FDA批準NR-20201臨床試驗之后，該藥物再次獲得監管機構對其質量標準和機理研究的認可。這標志著我國在間充質基質細胞（mesenchymal stromal cells, MSCs）藥物治療領域邁出重要一步。此次審批中，中國藥監局展現出對先進療法的科學認知和創新求變的監管理念，標志著在細胞治療藥物監管審評體系方面中國在全球范圍內從“參與者”向“引領者”的跨越。
CDE踐行新質生產力要求：以科學為本，積極求變，推動監管創新
近年來，國家對新質生產力的要求日益明確，強調科技創新和高質量發展。在醫藥領域，促進醫藥產業從仿制藥為主向創新藥為主轉型，大力推進細胞基因治療（CGT）等前沿技術產業化，特別是支持有創新性的、真正安全有效的細胞治療產品的開發。CDE在審批過程中充分踐行了這些要求。
長期以來，MSCs一直被誤認為是干細胞。雖然有專家學者對其身份提出質疑，但國內并無企業使用“間充質基質細胞”這一名稱進行申報，也沒有基于間充質基質細胞的身份鑒定標準。這份來自于天士力醫藥集團的間充質基質細胞藥物（NR-20201）的臨床試驗申請（IND）打破了長期以來的慣例。
天士力干細胞研發團隊通過單細胞轉錄組測序技術和軌跡分析程序，揭示了MSCs與干細胞在基因表達和功能上的根本差異，證明了MSCs不是干細胞！基于這種差異，天士力建立了一套全新的、有別于干細胞的間充質基質細胞鑒定標準。同時，他們發現MSCs具有不同于干細胞的作用機制，其進入人體后歸巢到受損組織，與血管內皮細胞協同作用，激活受損組織血管再生和自主功能修復能力，由此創建了基于間充質基質細胞的臨床治療基本理論。這些都為MSCs藥物的開發提供了全新的思路，也給監管機構帶來了認知挑戰。
隨著中美兩國在MSCs治療領域相繼取得監管突破，全球細胞治療產業格局正在發生變化。CDE在審評過程中展現出的科學化、體系化思路，正在推動中國從全球細胞治療領域的“重要參與者”向更具影響力的“行業引領者”邁進。此次NR-20201的獲批，不僅體現了中國在細胞治療領域的監管審評能力，也標志著中國在全球細胞治療創新中走在了前列。
