被病痛折磨8年了，現在終于能停用一切藥物，真好！
10月28日，國家兒童健康與疾病臨床醫學研究中心、國家兒童區域醫療中心、浙江大學醫學院附屬兒童醫院（下稱浙大兒院）又有好消息傳來：全球首例CAR-T治療難治性幼年皮肌炎（JDM）繼發干燥綜合征患兒晴晴（化名）已成功停藥、順利出院！
CAR-T治療難治性幼年皮肌炎臨床項目負責人、浙大兒院風濕免疫科主任盧美萍表示：“晴晴的成功停藥，將為其他難治性幼年皮肌炎患兒徹底擺脫疾病折磨和藥物依賴帶來完全康復的新希望。”
難治性幼年皮肌炎是僅次于系統性紅斑狼瘡的較為常見的兒童自身免疫性疾病。該病會導致孩子的皮膚和肌肉發生炎癥，以及可能累及肺、胃腸道等其他系統，患兒不得不依賴激素、免疫抑制劑等藥物來緩解病情。但同時，仍有部分患兒對這些治療反應不佳，病情反復遷延、出現皮膚潰瘍/鈣化、嚴重肺間質病變、胃腸道穿孔、最終甚至危及生命。
2024年6月，《Arthritis Rheumatol》雜志的一篇文章報道了全球首例成功使用抗CD19 CAR-T細胞治療的JDM病例。為了幫助更多難治性幼年皮肌炎患兒，盧美萍主任緊跟國際步伐，牽頭帶領風濕免疫科團隊進行了CAR-T治療難治性幼年皮肌炎項目。
這是浙大兒院繼完成首個全球最大樣本CAR-T治療兒童系統性紅斑狼瘡項目后，又一個CAR-T治療的臨床研究。受試患兒晴晴也成為了全球首例CAR-T治療難治性幼年皮肌炎（JDM）繼發干燥綜合征的成功病例。
“浙大兒院作為國家雙中心，綜合實力穩居國內第一方陣前列，為CAR-T技術的臨床試驗應用提供了強大保障。臨床試驗過程中，也得到了浙大兒院副院長、腎臟泌尿中心主任毛建華教授，醫院倫理委員會以及血液腫瘤內科細胞單采的大力支持。正是在大家的一起努力下，我們希望通過臨床試驗，拓寬CAR-T治療的領域，幫助難治性幼年皮肌炎患兒解除更多病痛。”盧美萍主任表示。
藥物難起作用、病情反復發作
16歲花季少女飽受難治性幼年皮肌炎之苦
16歲的晴晴是一名難治性幼年皮肌炎患兒，在花兒一般美好的年紀里，她卻一直忍受著幼年皮肌炎的痛苦與折磨……
8年多前，晴晴眼瞼和眼眶周圍突然出現了帶水腫的紫紅色皮疹，手指關節邊上也出現了鮮紅色鱗屑性皮疹，還伴隨著肌肉酸痛、肌力下降、肌酶升高等情況。送醫后，被診斷為幼年型皮肌炎。
為了控制發病，在這8年多的時間里，晴晴一直不斷地在接受激素、免疫抑制劑、丙球和多種靶向生物制劑治療。然而，預后卻始終不太理想，病情總是反反復復，孩子的身心飽受折磨。
尤其近兩年來，晴晴的活動耐力明顯下降，本該是最能跑能跳的年紀，現在爬個樓梯都費勁，輕微活動一會就胸悶氣急，還有口干、眼干、牙痛、齲齒及反復腮腺炎的癥狀。檢查結果顯示晴晴體內多種抗核抗體和肌炎抗體陽性，肺通氣功能障礙伴彌散功能減低，肺間質性病變……晴晴最終被診斷為難治性JDM繼發干燥綜合征。
“帶孩子輾轉了多家醫院，嘗試了各種治療，投入了許多時間、金錢，孩子的病情卻不見起色，甚至身體還越來越差，我們真的不知道該怎么辦了。”晴晴媽媽絕望地說道。
走投無路之際嘗試CAR-T臨床試驗
17天后完全停藥、順利出院
2024年8月，走投無路的晴晴一家又再度來到之前就診過的浙大兒院風濕免疫科尋求治療。
CAR-T治療難治性JDM的臨床試驗項目啟動會
當從醫護人員口中得知浙大兒院風濕免疫科團隊剛剛獲批了CAR-T治療難治性幼年皮肌炎的臨床研究項目后，晴晴父母便第一時間便為晴晴提出申請，想通過嘗試CAR-T這一全新治療手段，來解決孩子的病痛。
“晴晴之前就已經在我們醫院接受過相應的治療，當時在使用了激素、免疫抑制劑、丙球和多種靶向生物制劑等常規治療方法后，病情始終反復，效果十分有限。對于無藥可治的晴晴來說，通過CAR-T治療這種全新方法，或許有望幫助其重建自身免疫，實現自愈的可能。”盧美萍主任對晴晴的情況進行全面評估后，通過了入組試驗的申請。
CAR-T療法，就是靶向CD19 嵌合抗原受體T淋巴細胞療法，是一種比較新式的免疫療法。它把病人自身免疫系統的T細胞提取出來，經過體外培養和改造，給這些T細胞裝備上特殊分子，使它們能識別并攻擊特定的靶細胞，再把改造過后的T細胞注射回病人身體，由這些T細胞來消滅靶細胞。
CD19在B淋巴細胞表面廣泛表達，CD19 CAR-T在殺滅致病靶細胞的同時，也能引起其他CD19+ B細胞的深度耗竭，從而有望實現自身免疫性疾病包括幼年皮肌炎患者的免疫重建、徹底改變此類患者需要長期服用激素和免疫抑制劑的現狀、達到無藥緩解甚至治愈。
護理團隊為患兒回輸CAR-T細胞
9月20日，風濕免疫科團隊為晴晴實現單采。
10月11日，為晴晴回輸CAR-T細胞，整個回輸過程十分順利。
左為腮腺腫脹照片（CAR-T治療前）；右為CAR-T治療后14天，前后對比腮腺區域較前縮小
完成CAR-T細胞治療后，晴晴整體情況良好。在停用所有的藥物后，沒有出現發熱和牙痛的情況，腮腺腫脹的情況也較之前縮小，停藥后皮疹和肌無力的情況也沒有加重。
10月28日，晴晴順利出院，自此她再也不用依賴藥物生活，后續只需定期隨訪即可。
