據Emily Whitehead基金會最新消息，一位使用CAR-T療法治療白血病的患者——現年19歲的美國女孩Emily已無癌生存12年。
2010年5月，年僅5歲的Emily被診斷為急性淋巴細胞白血病，并復發(fā)了兩次，對治療產生了耐藥性。Emily的父母不愿放棄，他們聽說有一種名為CAR-T細胞療法的實驗性治療方法，正在美國費城兒童醫(yī)院進行一期臨床試驗。2012年4月，Emily參加了臨床試驗，成為首位接受CAR-T細胞治療的兒童患者。
該療法在Emily身上產生了良好的效果，她的癌癥一直沒有復發(fā)。年滿17歲時，她被宣布治愈。2015年，她和家人成立了以Emily名字命名的基金會，幫助更多患兒和家庭對抗癌癥。每年5月，Emily都會發(fā)布一張紀念照片，告訴全世界自己的近況。今年起，成年的Emily將不再以癌癥發(fā)生的時間“打卡”留念，成為美國賓夕法尼亞大學一名大學生的她，將作為一名普通人開啟新生活。
CAR-T療法的出現是血液系統(tǒng)腫瘤治療史上的重要事件。CAR-T療法全稱為嵌合抗原受體T細胞免疫療法。“從病人身上提取分離出普通的免疫T細胞后，會先全程冷鏈運輸到制備機構，然后利用基因工程技術對T細胞進行改造，形成CAR-T細胞。在實驗室大量擴增CAR-T細胞，通過嚴格的質控和質檢后，再通過冷鏈運輸把CAR-T細胞送到醫(yī)院，輸回病人體內。在患者體內，一旦遇見表達對應抗原的腫瘤細胞，CAR-T細胞便會被激活并再擴增，發(fā)揮其極大的特異殺傷力，消滅腫瘤細胞。”重慶大學附屬腫瘤醫(yī)院血液腫瘤中心主任劉耀在接受記者采訪時介紹。
哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授曾在接受媒體采訪時指出，CAR-T療法挽救了很多原本沒有救治可能的患者。使用CAR-T治療惡性淋巴和血液腫瘤的患者，往往都是晚期的患者和其他療法已經沒有治療效果的患者。經過評估，絕大多數的治療都讓這些患者有了一線生機。對于CAR-T療法的使用，要加強風險評估和終身隨訪。
截至目前，全球上市CAR-T療法數量達11款，我國有5款不同靶點及適應癥的CAR- T產品獲批，主要用于白血病、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤等血液腫瘤領域。CAR-T療法在實體腫瘤領域的應用仍在探索。
