4月23日，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病學(xué)研究所）主任醫(yī)師張磊在國(guó)際上首次前瞻性地評(píng)估了臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSCs）治療難治性免疫性血小板減少癥（ITP）的療效和安全性，為難治性ITP患者提供了一種極具應(yīng)用前景的新型治療選擇。相關(guān)研究發(fā)表在Signal Transduction and Targeted Therapy上。
免疫性血小板減少癥（ITP）是最常見的自身免疫性出血性疾病，以血小板破壞加速和生成受損為特征。難治性ITP是指多種治療（包括血小板生成素受體激動(dòng)劑和利妥昔單抗）失敗和/或脾切除術(shù)后無(wú)效或復(fù)發(fā)的患者。此類患者對(duì)現(xiàn)有的療法反應(yīng)有限，常面臨嚴(yán)重的出血風(fēng)險(xiǎn)，生活質(zhì)量嚴(yán)重下降，死亡率增加，迫切需要新的治療方法來(lái)解決這一困境。UC-MSCs具有低免疫原性和較強(qiáng)的免疫調(diào)節(jié)作用，為多種自身免疫性疾病的治療提供新的可能。
該研究按照“3+3劑量遞增”設(shè)計(jì)，前瞻性納入了共18例ITP患者，以探討UC-MSCs治療難治性ITP的安全性和療效。在劑量遞增階段共入組12例ITP患者，其依次入組至3個(gè)劑量組，每組UC-MSCs給藥劑量分別為0.5×10^6細(xì)胞/kg（n=3）、1.0×10^6細(xì)胞/kg（n=3）和2.0×10^6細(xì)胞/kg（n=6），每周給藥，連續(xù)給藥4周；在隨后的劑量擴(kuò)展階段共入組6例ITP患者，選擇給藥劑量為2.0×10^6細(xì)胞/kg，每周給藥，連續(xù)給藥4周。在整個(gè)給藥和隨訪期間監(jiān)測(cè)并記錄不良事件、血小板計(jì)數(shù)和外周血免疫指標(biāo)變化。
研究結(jié)果顯示，13例患者出現(xiàn)1種及以上不良事件，4例患者出現(xiàn)消化道出血、月經(jīng)過(guò)多和急性心肌梗死，經(jīng)常見不良事件評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)（CTCAE）評(píng)級(jí)為3級(jí)。在劑量遞增階段和劑量擴(kuò)展階段，治療有效率分別為41.7%和50.0%，總有效率為44.4%。
另外，研究進(jìn)一步評(píng)估了UC-MSCs治療難治性ITP患者的免疫功能變化，探索了UC-MSCs治療ITP的可能機(jī)制。結(jié)果表明，UC-MSCs治療難治性ITP有效且安全性良好，為ITP患者的治療提供了新的治療方案。
