近日，德國漢堡大學(xué)埃彭多夫醫(yī)學(xué)中心的研究人員與Kyverna Therapeutics公司合作，在 Cell Press 旗下期刊 Med 上發(fā)表研究論文。該研究使用CD19靶向的CAR-T細(xì)胞療法治療了新的自身免疫疾病——多發(fā)性硬化癥（Multiple Sclerosis，MS）。
進(jìn)行性多發(fā)性硬化癥（MS）的特點是存在于中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）中的免疫細(xì)胞（包括B細(xì)胞）的增殖引起的分區(qū)化隱匿性神經(jīng)炎癥。雖然在疾病早期可以通過免疫調(diào)節(jié)療法預(yù)防炎癥，但這通常無法阻止疾病進(jìn)展。
CD19靶向的CAR-T細(xì)胞療法已經(jīng)徹底改變了血液系統(tǒng)惡性腫瘤的治療。最近的研究顯示了CD19靶向的CAR-T細(xì)胞療法在系統(tǒng)性紅斑狼瘡、重癥肌無力等多種自身免疫疾病中的治療潛力。
該研究報告了首次使用全人源CD19靶向的CAR-T細(xì)胞療法（KYV-101）治療兩位進(jìn)行性多發(fā)性硬化癥患者的治療數(shù)據(jù)。該療法由Kyverna Therapeutics開發(fā)。結(jié)果顯示，CAR-T細(xì)胞療法在給藥后對兩名患者具有可接受的安全性，在患者腦脊液中檢測到CAR-T細(xì)胞的存在，但未觀察到臨床神經(jīng)毒性跡象。同時，CAR-T細(xì)胞輸注后腦脊液中的鞘內(nèi)抗體產(chǎn)生顯著減少。
這項研究增強(qiáng)了CAR-T細(xì)胞療法對傳統(tǒng)抗體介導(dǎo)的B細(xì)胞耗竭無效的晚期多發(fā)性硬化癥患者的治療潛力，CD19靶向的CAR-T細(xì)胞療法不僅可以抑制炎癥復(fù)發(fā)，還同時清除了中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）中可能導(dǎo)致疾病進(jìn)展的殘留B細(xì)胞。還需要進(jìn)一步評估該療法的短期和長期的安全性和治療效果。
