6月28日， 拜耳集團及其旗下獨立運營的臨床階段細胞治療子公司BlueRock Therapeutics LP宣布，研究藥物 bemdaneprocel（BRT-DA01）的I期臨床試驗取得了積極結果。Bemdaneprocel （BRT-DA01）是一種帕金森病的潛在首創細胞療法。試驗表明，迄今為止，bemdaneprocel 在研究中的所有12名患者中顯示了良好的耐受性，且沒有發生重大安全事件。此外，對該研究次要終點的評估展示了移植的可行性，以及細胞在大腦中存活和植入一年的證據。根據這些結果，該研究的II期臨床正在計劃中，并預計于2024年上半年開始招募患者。
“我們的使命是利用細胞療法的力量，通過恢復帕金森病患者失去的功能來幫助他們重新掌控自己的生活。”BlueRock Therapeutics高級副總裁兼開發主管Ahmed Enayetallah說。“Bemdaneprocel 的早期證據令人鼓舞，標志著我們為帕金森病患者開發潛在新療法邁出了非常關鍵的一步。這些重要數據為啟動下一階段研究提供了強有力的依據。我們期待推進這一臨床計劃。”
帕金森病是一種漸進性神經退行性疾病，由大腦神經細胞損傷引起，可導致多巴胺水平降低。在被確診時，患者可能已經失去50-80%的多巴胺能神經元。失去神經元會導致運動功能逐漸喪失，并出現震顫、肌肉僵硬和運動障礙等癥狀。
Bemdaneprocel（BRT-DA01）是一種研究性療法，由多能干細胞產生的多巴胺能神經元組成，可以通過手術植入帕金森病患者大腦。這些細胞在被移植后將有可能重塑被帕金森病破壞的神經網絡，有望恢復患者的運動和非運動功能。
“在拜耳，我們致力于為帕金森病患者推進細胞和基因療法的創新。帕金森病是一種神經退行性疾病，對人們的生活造成嚴重影響，目前沒有治愈方法，治療選擇也十分有限，” 拜耳處方藥事業部執行委員會成員兼全球研發負責人Christian Rommel說。“首次針對帕金森病的細胞治療臨床試驗取得了積極結果，不僅給 bemdaneprocel 開發計劃注入強心針，也鼓舞了我們整個基于多能干細胞的平臺，證明它值得在更大的患者群體中做進一步研究。”
上述研究主要和次要終點的詳細I期試驗數據將于2023年國際帕金森病與運動障礙大會上公布。該大會將于8月27日至31日在丹麥哥本哈根舉行。
