多發性骨髓瘤是一種克隆漿細胞異常增殖的惡性疾病，是第二大血液系統惡性腫瘤，發病率高于白血病，尤其好發于老年群體。
在2020年，全球估計有17.6萬人被診斷患有多發性骨髓瘤。
大多數患者在初始治療后會經歷復發，治療產生應答的程度、持續時間以及生存結果隨著每次連續治療而降低。
復發性或難治性多發性骨髓瘤患者臨床預后較差，應答率僅為20%~30%，緩解時間僅有2~4個月，生存率極低。
近日，美國FDA已受理了Abecma的補充生物制劑許可申請，用于治療已接受免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38單抗治療的復發和難治性多發性骨髓瘤成年患者。
BCMA是一種幾乎普遍表達于多發性骨髓瘤癌細胞上的蛋白質。Abecma是一種B細胞成熟抗原(BCMA)導向的CAR-T細胞免疫療法。
作為一種抗BCMA CAR-T細胞療法，Abecma識別并結合BCMA，導致表達BCMA的細胞死亡。
此次遞交申請是基于III期KarMMa-3研究的結果。
共有386名患者入組，研究的主要終點無進展生存期（PFS）。
中位隨訪時間18.6個月時，結果顯示：
1、與標準方案相比，Abecma組在PFS方面具有臨床意義和統計學意義的改善。
2、Abecma組的中位PFS為13.3個月，標準方案組為4.4個月。
3、Abecma可降低患者51%的疾病進展或死亡風險。
血液腫瘤專家Gary Schiller博士指出：“在三重耐藥的多發性骨髓瘤患者中，CAR-T療法的療效要優于當前的標準治療方案。這意味著將有更多的骨髓瘤患者有望從中受益。”
