Vertex Pharmaceuticals公司日前宣布，FDA已經許可該公司的在研療法VX-264啟動臨床試驗。VX-264是一款干細胞分化產生的胰島細胞療法，包裝在Vertex開發的獨有免疫保護醫療器械中，具有在不需要使用免疫抑制劑的情況下，功能性治愈1型糖尿病的潛力。
1型糖尿病患者由于免疫系統破壞胰腺中產生胰島素的胰島細胞，導致胰島素產生減少和高血糖。高血糖會導致糖尿病酮癥酸中毒，隨著時間的推移，會引起并發癥，如腎病/衰竭、眼疾、心臟病、中風、神經損傷，甚至死亡。由于胰島素給藥系統的局限性和復雜性，患者很難達到和維持血糖平衡。在接受胰島素治療的患者中，胰島素用量過高會導致低血糖發作。
2021年，Vertex公司宣布，其基于干細胞分化的胰島細胞療法VX-880在首位接受治療的患者表現出“史無前例”的試驗結果。在接受單劑治療后第90天時，患者恢復胰島素生產，并且將每天胰島素使用量減少91%。該公司指出，這是首次試驗數據證實這一細胞療法可顯著恢復1型糖尿病患者的胰島細胞功能。不過由于VX-880是使用健康供體提供的干細胞分化產生的同種異體細胞療法，1型糖尿病患者需要長期服用免疫抑制劑來抑制身體的免疫排斥反應。
VX-264是一種細胞療法和醫療器械的組合，將VX-880封裝在Vertex開發的醫療器械中。這一裝置可以通過手術植入到患者體內，在保護細胞不受免疫排斥的同時，釋放細胞生成的胰島素。Vertex計劃在未來幾個月里在1型糖尿病患者中啟動1/2期臨床試驗。此外，該公司還在利用CRISPR基因編輯技術，開發逃避人體免疫系統攻擊的胰島細胞療法。
“VX-264使用的干細胞衍生胰島細胞與我們已經獲得概念驗證的VX-880項目相同。新增的獨有免疫保護器械讓我們可以免去免疫抑制的要求。”Vertex執行副總裁兼細胞和基因療法負責人Bastiano Sanna博士說，“我們很興奮能夠將第二款治療1型糖尿病的項目推入臨床，期待將這一變革性，潛在治愈性療法帶給患者。”
（原標題：向功能性治愈糖尿病進發！新一代干細胞療法步入臨床）
來源：同花順財經
