Mesoblast日前公司宣布，FDA接受了該公司為間充質(zhì)干細(xì)胞療法remestemcel-L重新遞交的生物制品許可申請(qǐng)（BLA），用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）兒科患者。新聞稿指出，如果獲得批準(zhǔn)，該療法將成為FDA批準(zhǔn)的首款“現(xiàn)貨型”細(xì)胞療法，并且是治療12歲以下SR-aGVHD兒童的首個(gè)獲批療法。
約有50％接受同種異體骨髓移植（BMT）的患者會(huì)發(fā)生急性GVHD。全世界每年有超過3萬名患者接受同種異體BMT治療，而且這一數(shù)字還在不斷增加。在最嚴(yán)重SR-aGVHD患者中，盡管接受最佳療法治療，患者的死亡率仍高達(dá)90％。目前，尚無FDA批準(zhǔn)治療12歲以下SR-aGVHD兒童患者的療法出現(xiàn)。
Remestemcel-L是一種間充質(zhì)干細(xì)胞，它通過抑制T細(xì)胞增殖，和下調(diào)促炎細(xì)胞因子和干擾素的產(chǎn)生，來調(diào)節(jié)T細(xì)胞介導(dǎo)的炎癥反應(yīng)。此前，它的生物制品許可申請(qǐng)?jiān)?jīng)獲得FDA授予的優(yōu)先審評(píng)資格，并在2020年獲得FDA咨詢委員會(huì)的支持。
此次重新遞交的BLA包含的新增數(shù)據(jù)包括：
一項(xiàng)針對(duì)高危疾病兒童的匹配研究，對(duì)25位在Mesoblast公司3期臨床試驗(yàn)中接受治療的兒童和27位接受不同其它生物制品治療的兒童進(jìn)行比較。這一研究顯示接受remestemcel-L治療的高危兒童中67%在接受治療28天內(nèi)產(chǎn)生積極應(yīng)答并且在180天后仍然活著。這一數(shù)值在外部對(duì)照組中只有10%。
3期臨床試驗(yàn)中51位患者的4年生存數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示了療法效果的持久性，患者的1年生存率為63%，2年生存率為51%。歷史上這些患者的2年預(yù)期生存率為25-38%。
“過去兩年里我們不懈努力解決FDA曾經(jīng)提出的問題。我們期待與FDA在審評(píng)過程中緊密合作，目標(biāo)是將remestemcel-L早日帶給SR-aGVHD兒童患者。”Mesoblast首席執(zhí)行官Silviu Itescu先生說。
來源：同花順財(cái)經(jīng)
