“患者在沒有任何激素、免疫抑制劑和靶向藥物支持下,抗體生成細胞和自身抗體逐漸消失,補體回歸正常水平,身體機能恢復并出院隨訪。”日前,中山市人民醫院宣布,一位29歲女患者的單純性難治性系統性紅斑狼瘡被治愈了。據悉,這是采用CAR-T雙靶點技術,全國首例成功治愈系統性紅斑狼瘡病例。
2015年7月,22歲的王音(化名)剛生完孩子9個月,全身起了小紅點,總是發燒,血小板較低,先后到佛山、廣州的醫院檢查,在廣東省人民醫院確診為系統性紅斑狼瘡。當年10月,她開始到中山市人民醫院就醫。
“這7年間我每月要到醫院開一次藥,經常要到醫院做抽血、驗尿等檢查,還要經常吃藥、打針,但病情仍然反反復復,非常痛苦。”王音說。為了治療這種生不如死的疾病,愛人帶她先后往返廣州多家醫院診治,高額的費用付出沒有給她的病情帶來緩解,后期還出現了狼瘡腎病和腦病,并于去年8月實施了顱腦手術,至今顱骨還沒有全覆蓋。
醫院風濕免疫科主任何善智表示:“這位患者剛入院時全身水腫,蛋白尿明顯,抗體陽性,我們給她做了傳統的激素、免疫抑制治療,還做了7次生物治療,但效果都不好,出現狼瘡腦病,還出現肺動脈高壓、肺纖維化等并發癥,腎穿刺也發現狼瘡的活動。這說明傳統治療和生物治療都不理想。”
據了解,中山市人民醫院從2019年下半年成立CAR-T技術項目組,2020年開始嘗試做這個治療項目,目前已經做過大B細胞淋巴瘤、淋巴細胞白血病、膠質瘤、骨髓瘤等9例病人,都比較成功。
能否把CAR-T技術應用到系統性紅斑狼瘡的治療上?經過和病人商量,在醫院的支持下和在美國馬鈺波教授團隊的指導下,王偉佳博士團隊決定采用這種全球領先的新技術給患者治療。2022年5月,病人簽了知情同意書,5月20日對患者進行單采細胞,6月17日回輸CAR-T細胞。
中山市臨床醫學研究所所長、中山市人民醫院黨委書記袁勇介紹:“這個治療過程就是把能產生人體免疫因子的淋巴細胞在體外培養,并采用基因工程技術使之成為具有靶向殺傷能力的細胞,然后再重新輸入患者體內,有針對性的把‘致病種子’細胞殺死,這是一種新型精準靶向療法。”
王音說:“現在我身上的紅點沒有了,激素藥、免疫抑制劑都不用吃了,我的精神也很好,各項指標都很好。今天是第三次來復查,前二次復查結果都比較好。我很感謝這些妙手回春的醫護人員給了我第二次生命。”