一位神經母細胞瘤患者在接受嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法后，在不需要其他任何療法的情況下，已緩解超過18年。相關研究2月18日發表于《自然-醫學》。
“這或許是迄今接受CAR-T細胞療法的癌癥患者中報告的最長緩解期。”論文通訊作者、美國貝勒醫學院的Helen Heslop說。研究結果基于對一項1期臨床試驗的隨訪，該臨床試驗測試了一種工程改造的CAR-T細胞療法在神經母細胞瘤患兒中的效果。
神經母細胞瘤是一種起源于神經系統的惡性腫瘤，也是一類罕見的實體腫瘤，這類癌癥多發于兒童，治療難度大，治療后復發率高。CAR-T細胞療法能修飾患者的T細胞——T細胞是免疫系統中的一類白細胞——該療法能特異性地識別和殺死癌細胞。這類療法已被批準用于治療一些血癌類型，如白血病和淋巴瘤，但在實體瘤患者中的效果稍差。
Heslop和同事在2004-2009年期間對19名神經母細胞瘤患兒開展了1期臨床試驗，測試了工程改造后能識別神經母細胞瘤中高表達的GD2蛋白的T細胞。這些患兒中有11人的病況有活躍性癥狀表現，通過影像學檢查即可發現。雖然1期試驗確定了該療法的安全性，但仍有12名患兒因為神經母細胞瘤復發，在治療后的2個月到7年間去世。
在剩下的7名患兒中，有5名在治療后繼續接受了至少13年的隨訪。Heslop和同事觀察到，其中一名患者的癌癥在未接受其他癌癥治療的情況下，緩解已有18年以上。她還生下了兩個健康的嬰兒。研究者還在5名接受治療的患者中發現CAR-T細胞持續存在至少5年的證據，其中包括那位18年緩解期的患者。
Heslop表示，該試驗使用的CAR-T細胞缺少現代CAR-T細胞的設計元素——現代CAR-T細胞如今包含共刺激分子，而且有活躍性癥狀的疾病患者在治療當下的獲益可能不如治療時沒有疾病證據或是疾病負擔更低的患者。這些數據表明CAR-T細胞有潛力向實體瘤患者提供長期獲益，增進了人們對CAR-T細胞行為的生物學理解，可供其他研究借鑒。
相關論文信息：
https://doi.org/10.1038/s41591-025-03513-0
