2024年12月18日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了Ryoncil（remestemcel-L-rknd）上市，這是一種異基因（供體）骨髓來源的間充質基質細胞（MSC）療法，適用于治療2個月及以上兒科患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。
Ryoncil是首款獲FDA批準的間充質基質細胞（MSC）療法。這些間充質基質細胞是從健康成年人類供體的骨髓中分離出來的，在體內可發揮多種作用，并能分化成多種其他類型的細胞。
FDA生物制品評估與研究中心（CBER）主任Peter Marks醫學博士、哲學博士說道：“今天的決定標志著創新細胞療法在治療危及生命的疾病方面的一個重要里程碑，這些疾病對患者（包括兒童）產生了毀滅性的影響。首次批準間充質基質細胞療法表明FDA致力于支持開發安全有效的產品，這些產品可以改善對其他療法無反應的患者的生活質量。”
類固醇難治性急性移植物抗宿主病是一種嚴重且可能危及生命的并發癥，通常發生于同種異體造血干細胞移植（allo-HSCT）后。在allo-HSCT中，患者接受來自健康供體的造血干細胞，以替代其自身的干細胞并生成新的血細胞。這種療法通常用于治療某些類型的血液癌癥、血液疾病或免疫系統疾病。
Ryoncil的安全性和療效在一項多中心、單臂研究中得到驗證，共有54名接受allo-HSCT后患有SR-aGVHD的兒童患者參與了研究。研究參與者每周接受兩次Ryoncil的靜脈輸注，共持續四周，總共輸注八次。
Ryoncil的療效的主要依據是治療開始后28天的緩解率和緩解持續時間。結果顯示，在接受Ryoncil治療28天后，16名參與者（30%）達到完全緩解，而22名參與者（41%）達到部分緩解。
接受Ryoncil治療的研究參與者中最常見的不良反應包括感染、發熱、出血、水腫、腹痛和高血壓。此外，治療后可能發生超敏反應、急性輸注反應、傳染性疾病傳播以及異位組織形成等并發癥。
在這個日新月異的醫療科技時代，創新的科學技術正不斷催生出多元化的治療方案，為患者點亮生命的新曙光。Ryoncil的順利獲批，不僅標志著細胞療法領域的一次重大飛躍，更為無數身處健康挑戰中的患者送去了嶄新的希望之光。
