2025年5月15日，深圳市先康達生命科學有限公司（以下簡稱“先康達生命”）自主研發的PBMC來源同種異體NK細胞（PANK）療法的肝細胞癌（HCC）適應癥，正式獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），也是全球首個獲得美國FDA HCC適應癥ODD的NK細胞療法。
肝癌治療的困境
肝細胞癌（HCC）是全球第六大高發癌癥，中國患者占比高達55%，每年新發病例超90萬例。目前，使用一線靶向藥物（多納非尼/侖伐替尼）或免疫聯合血管生成抑制劑（阿替利珠單抗聯合貝伐珠單抗）治療HCC失敗后，選擇其他后線治療的療效均不理想，仍缺乏有效的后線治療藥物。晚期患者還會面臨當前治療不耐受；治療后耐藥、復發等嚴峻挑戰。
PANK有望為患者帶來可負擔的創新治療方案
PANK的三大核心優勢：
1. “即用型”通用設計：PANK無需采集自體細胞，可進行規模化生產，實現即用即取，降低治療成本；
2. 強效腫瘤殺傷：基于先康達生命獨有的NK細胞培養技術平臺，使得PANK的細胞純度＞99% ，且腫瘤殺傷效果對比臍血NK高50%左右，與同種異體傳統工藝相比，殺傷效果也高50%左右；再通過優化供受體匹配策略，突破免疫耐受限制，降低腫瘤逃逸風險；
3. 安全性高：嚴格篩選供體，嚴格控制放行標準，并使用純因子培養，無飼養細胞帶來的致癌風險的同時提高細胞純度。
孤兒藥認定的意義
1. 政策紅利：7年市場獨占權、臨床試驗費用50%稅收抵免、新藥申請費豁免
2. 加速進程：優先審評、突破性療法認定等加速上市進程；
3. 全球布局：為后續在中國、歐盟等地的申報奠定基礎
結語|科技為生命，創新致未來
從實驗室的微光到患者的曙光，PANK的ODD認定只是一個起點。先康達生命將持續深耕實體瘤領域的新藥研發，為癌癥患者帶來更多可及性的創新治療選擇。
